Krankheiten verstehen und behandeln mit RNA
Ribonukleinsäure (RNA) spielt eine zentrale Rolle, um Krankheiten zu verstehen und Therapien zu finden. Das Beispiel der spinalen Muskelatrophie zeigt, wie die Krankheit durch das fehlende Zurechtschneiden von RNA in Nervenzellen entsteht, und durch eine kleine RNA als Medikament behandelt wird.
Grundlagenforschung ist unerlässlich, wenn wir Krankheiten verstehen und Therapieansätze finden wollen. Dabei spielt RNA eine zentrale Rolle, wie das Beispiel der spinalen Muskelatrophie (SMA) zeigt. SMA ist die erste neurodegenerative Krankheit, für die ein Medikament zugelassen wurde, das die Krankheit modifiziert. Besonders interessant: Sowohl der Wirkstoff – ein Antisense-Oligonukleotid, wie auch dessen Ziel – ein Abschnitt der sogenannten prä-mRNA des fehlerhaften SMN-Gens, bestehen aus RNA.
Erleben Sie modernste Technik in Echtzeitbei einer Nanopore-Sequenzierungam Stand des Forschungsgruppennetzwerks „Schweizer Initiative für RNA & Krankheitsmechanismen“. Begreifen Sie Genetik buchstäblich, wenn Sie mit Bauteilen das molekulare Editieren (Spleissen/Splicing) übernehmen um eigenhändig prä-mRNA in ihre finale Form zu bringen. Testen Sie ihre wissenschaftliche Denkweise und ordnen Sie interaktiv Forschungsfragen, Lösungsansätze, Resultate und sich daraus ergebende neue Hypothesen in einer logischen Reihenfolge an.
